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Il sogno resta trovare la chiave per decifrarla e debellarla. Oggi però la sclerosi multipla pone una sfida e un’emergenza diverse: combatterne gli effetti, frenare la progressione della disabilità, limitare i danni già causati dalla malattia.
In questo campo due nuovi farmaci Genzyme, società del Gruppo Sanofi, teriflunomide ed alemtuzumab, sono in prima linea nella lotta alla sclerosi multipla. Si tratta di terapie innovative già approvate dall’Ema, l’agenzia europea per i medicinali, la cui immissione in commercio è prevista nella seconda metà del 2014. Due nuove armi per la battaglia contro la sclerosi multipla recidivante remittente, la variante più comune. Teriflunomide è frutto di un programma clinico tra i più ampi sinora effettuati, avendo coinvolto oltre 5mila pazienti in 36 nazioni. Si è dimostrata efficace nel ridurre il numero dei linfociti T e B in attiva replicazione, controllando in tal modo il proliferare delle cellule che sono la causa dei maggiori danni provocati dalla sclerosi multipla.
Per questo è in grado di abbattere il tasso di recidive e di ritardare la progressione della disabilità. Alemtuzumab opera invece in modo selettivo sulla CD52, una proteina presente sulla superficie delle cellule T e B attivate, rimuovendo di fatto buona parte delle cellule che generano il processo infiammatorio da cui deriva il danno al sistema nervoso centrale. Il risultato, anche in questo caso, sono minori recidive e un rallentamento nell’accumulo di disabilità – senza alterare tuttavia stabilmente la capacità dell’organismo di reagire a stimoli immunologici esogeni. Ci sono inoltre segnali incoraggianti anche per una possibile riduzione della disabilità già acquisita. La svolta riguarderà anche in generale la qualità della vita dei pazienti. I due nuovi farmaci permettono infatti cure meno invasive e più adatte a una patologia cronica.
Teriflunomide è, infatti, una pastiglia da assumere una volta al giorno, mentre alemtuzumab prevede una somministrazione per infusione endovenosa, ma con uno schema molto innovativo: un primo ciclo di cinque giorni consecutivi seguito, a 12 mesi di distanza, da un secondo ci-do di tre giorni. Totale: otto giorni di terapia in due anni, con benefici potenzialmente estesi per periodi anche significativamente più lunghi. «Il nostro impegno in questo campo è il naturale proseguimento di una lunga tradizione di ricerca nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani», spiega Enrico Piccinini, General Manager di Genzyme in Italia. «Pur non essendo rara, la sclerosi multipla presenta ancora molti bisogni clinici insoddisfatti e l’affrontiamo con la stessa filosofia di sempre: mettendo il paziente al centro e seguendolo in tutto il suo “viaggio”, dalla conoscenza della patologia proseguendo con la diagnosi, la terapia e gli outcome di salute a valle del trattamento».
L’Associazione Luca Coscioni è una associazione no profit di promozione sociale. Tra le sue priorità vi sono l’affermazione delle libertà civili e i diritti umani, in particolare quello alla scienza, l’assistenza personale autogestita, l’abbattimento della barriere architettoniche, le scelte di fine vita, la legalizzazione dell’eutanasia, l’accesso ai cannabinoidi medici e il monitoraggio mondiale di leggi e politiche in materia di scienza e auto-determinazione.
