Nuova terapia cellulare: risultati positivi sui topi
Muscoli più forti, aumentata coordinazione e capacità di movimenti. E, soprattutto, nessun effetto collaterale. Sono i risultati di una nuova terapia cellulare a base di staminali embrionali geneticamente modificate testata su topolini con distrofia muscolare di Duchenne. La notizia arriva sulle pagine della rivista Nature Medicine, dopo che nei giorni scorsi alcuni studiosi giapponesi erano riusciti a riprogrammare le cellule della pelle umana in cellule che ripresentano e agiscono come cellule staminali embrionali, cellule pluripotenti che possono svilupparsi in qualsiasi tessuto del corpo. Un risultato epocale, che offre anche la possibilità di creare linee staminali personalizzate senza l’uso della donazione. Se saremo in grado di combinare il nostro approccio con la possibilità di recente dimostrata di ottenere cellule staminali su misura del paziente riprogrammando cellule di pelle questa terapia cellulare potrebbe davvero trovare applicazione sull’uomo», fa notare Rita Perlingeiro dell’Università del Texas Southwestern a Dallas, che ha diretto lo studio. In particolare, rispetto a precedenti tentativi simili, questo studio ha il pregio di aver ottenuto risultati concreti: le staminali embrionali, infatti, non solo si trasformano in cellule muscolari e fanno nuove fibre muscolari, ma rendono a tutti gli effetti i muscoli dei topolini più forti e funzionanti.
Tuttora priva di una terapia adeguata anche se vi sono numerose sperimentazioni in corso, la distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene «distrofina» che produce una proteina importante per la salute dei muscoli. Il gene malato determina un deficit di proteina distrofina che porta pian piano alla degenerazione muscolare progressiva, che di solito non dà speranze di vita oltre i 20 anni di età. Una strada terapeutica percorsa in molte sperimentazioni è quella della terapia genica, ma gli scienziati di Dallas hanno tentato la via delle staminali embrionali. I ricercatori hanno programmato con la massima precisione il destino di queste cellule staminali, attivando un gene cruciale per lo sviluppo muscolare nell’embrione, Pax3. Poi, hanno ulteriormente modificato geneticamente le cellule in modo che nulla sfuggisse di mano e cioè consentendo di renderle capaci di dare unicamente cellule muscolari. E non, invece, altri tipi cellulari potenzialmente nocivi. Infatti così è stato: iniettate nei topolini hanno formato nuove fibre muscolari e non altro, né hanno provocato tumori, il grande rischio insito nell’uso di staminali embrionali. I topolini hanno visto aumentare forza muscolare e coordinazione nei movimenti.
