Premi Nobel 2012: con la ricerca nasce la medicina del futuro

Libertà
Stefano Balduzzi*

Come ogni anno, all’inizio di ottobre la prestigiosa Accademia delle Scienze di Stoccolma annuncia i vincitori del premio Nobel, quest’anno ridotto in valore monetario, ma certamente non scientifico, perchè dopotutto anche l’accademia svedese risente della crisi. Si tratta di un momento importante per la scienza. Infatti,escluse rare eccezioni,difficilmente ci sono eventi scientifici che ottengono un’eco così ampia nei media – un’opportunità da cogliere al volo. La ricerca biologica, quest’anno ha visto quattro premiati – John Gurdon e Shinya Yamanaka per il premio in medicina e fisiologia, e Robert Lefkowitz e Brian Kobilka per il premio in chimica – sono uniti da un unico filo conduttore: ricerca (molto) di base in biologia cellulare. Gurdon, riconosciuto dall’Accademia per le sue fondamentali scoperte di 50 anni fa, ha dimostrato che lo sviluppo cellulare non è a senso unico, ma che le cellule mature e differenziate posseggono il bottone “riavvolgi” per cui possono ritornare giovani,contrariamente al dogma del momento. Le tecniche usate da Gordon nella rana, come modello animale, sono poi le stesse che hanno permesso la creazione della famosissima pecora Dolly nel 1996. Partendo dalla biologia cellulare, il lavoro di Yamanaka ha cambiato il modo in cui oggi guardiamo alle terapie del futuro per patologie devastanti come ad esempio I’Alzheimer. Yamanaka ha dimostrato che attivando quattro geni chiave (io ho lavorato con due di questi) è possibile convertire cellule adulte prelevate dalla pelle (fibroblasti) in cellule staminali, cioè cellule pluripotenti che possono a loro volta differenziarsi in cellule mature, come ad esempio neuroni del cervello o del cuore. La tecnica sviluppata da Yamanaka non usa le cellule staminali embrionali, evitando così enormi problemi etici. Anche se oggi non abbiamo ancora terapie generate da queste scoperte, intravedo due grandi possibilità che rivoluzioneranno la medicina del futuro, possibilmente riducendo il peso di malattie gravissi me. Per prima cosa, usando cellule umane ottenute grazie alle scoperte di Gurdon e Yamanaka sarà possibile creare delle “fabbriche” molto più accurate ed efficienti per testare nuovi composti chimici per lo sviluppo di farmaci; oggi il processo è particolarmente inefficiente, generando un farmaco ogni 10,000 testati,al walzerdi un miliardo di euro per ogni success.! In secondo luogo,queste scoperte aprono la strada alla medicina rigenerativa; infatti, le cellule ottenute con questo metodo potranno essere re-impiantate in pazienti che soffrono di patologie degenerative, sostituendo le cellule morte o difettose, come nel caso dell’Alzheimer o del Parkinson. I risultati dalla ricerca di base di Lekkowitz e Kobilka invece sono stati ampiamente applicati ed hanno già cambiato la vita a milioni di persone nel mondo. Tutte le pero-sne che usano beta-bloccanti per controllare l’ipertensione ed altre patologie cardiache, o il più recente farmaco che evita l’attacco da parte del virus HIV alle cellule del sistema immunitario devono ringraziare i premi Nobel 2012.Lekkowitz e Kobilka hanno scoperto i recettori accoppiati alle proteine G,che sono responsabili per il trasferimento dei segnali provenineti dall’esterno della cellula al suo interno. Oggi almeno 30% dei farmaci disponibili agiscono su queste proteine, ma il numero, per certi settori come ad esempio la neurologia, è probabilmente più vicino al 70%. Come si fa ad ottenere il premio Nobel? I “fantastici quattro” di quest’anno hanno potuto contare su quattro ingredienti: 1. Un intelletto formidabile unito a perseveranza e determinazione, che sono fondamentali quando nella vita si decide che non ci si vuole accontentare dello status quo, ma si vuole remare controcorrente per esplorare il futuro, sull’orlo dei burroni. 2.Una buona dose di fortuna,che serve sempre nella vita, anche ai premi Nobel, sia negli esperimenti scientifici,che nella scelta dell’assegnazione. Ricordo che il prof. Renato Dulbecco, anche lui premio Nobel, un giorno mi disse che forse tutti quelli che ricevono il premio Nobel se lo meritano, ma che perogni premio Nobel ce ne sono altri cento che pure l’avrebbero meritato. 3. Un sistema universitario ed educativo che sia una vera fonte di innovazione, che riesca a scegliere i migliori ricercatori, creando spazi di estrema vivacità intellettuale e di sana competizione. 4. Un sistema nazionale, pubblico e privato, che interagiscono in modo efficace per finanziare la ricerca di base, che è dove iniziano le cure. L’Italia possiede alcune organizzazioni splendide come la Fondazione Telethon o l’Associazione perla Ricerca sul Cancro (AIRC),che troppo spesso non sono valorizzate ed integrate a sufficienza con il settore pubblico in un piano strategico nazionale per la ricerca e l’innovazione. Di questi quattro punti, tutti essenziali, forse l’ultimo è il motore per tutti gli altri tre. Senza un sistema di finanziamenti seri, cospicui ed assegnati in modo corretto, i punti 1, 2 e 3 sono praticamente inutili:non tutte le menti brillanti decideranno di lavorare in condizioni che non garantiscono opportunità, di conseguenza la fortuna ha meno chance, ed infine non puo’ esistere un sistema universitario ed educativo competititvo senza le persone ed i criteri sta rtegici giusti. Si dirà che c’è la crisi, ma non lasciamo che le decisioni politiche di finanzimento della ricerca siano rapite da questo, perchè l’esigenza di investire in progetti che hanno un ritorno immediato è una ricetta per un disastro. Se abbandoniamo la ricerca, se abbandoniamo l’innovazione, rimarremo schiacciati nel presente, senza la possibilità di immaginare un futuro migliore per la salute di miliardi di cittadini nel mondo. L’innovazione è anche il motore fondamentale dell’economia,come hanno ben capito gli Stati Uniti dagli anni quaranta in poi, ed oggi anche i paesi emergenti del Sud-Est asiatico, che investono quantità di danaro impressionanti in ricerca e sviluppo.Tra la prima e la seconda guerra mondiale si poteva misurare la potenza di un paese in base a quanto acciaio produceva; oggi in base a quanta innovazione riesce a produrre.

* Direttore American Society for Cell Biology