La farmacoresistenza è un problema che riguarda circa un terzo dei pazienti che soffrono di epilessia ed è associato a un aumentato rischio di morbidità e mortalità. Le crisi epilettiche frequenti e prolungate hanno un effetto particolarmente negativo sul cervello in via di sviluppo e rischiano di compromettere in modo grave lo sviluppo psicomotorio e comportamentale del bambino, nonché la qualità di vita del bambino e dell’intera famiglia.
Tra i bambini con epilessia farmacoresistente, l’esordio precoce e l’alta frequenza delle crisi espongono maggiormente a questo rischio e sono associati ad alta frequenza di disturbi neuromotori e del comportamento, in particolare deficit cognitivi e autismo. Esiste pertanto una evidente necessità di nuove terapie in grado di ottenere il controllo delle crisi epilettiche particolarmente in età pediatrica. Derivati della pianta Cannabis Sativa sono stati usati in passato per la cura di diversi disturbi tra i quali l’anoressia e il dolore. Tuttavia, negli ultime due o tre anni, grazie anche al coinvolgimento dei mezzi di comunicazione, si è creato un enorme interesse a proposito degli effetti di tali sostanze sul controllo delle crisi epilettiche particolannente in età pediatrica.
Si è trattato per lo più di riscontri aneddotici, che hanno avuto grande risonanza, con scarse infomazioni di natura medica, come il tipo di epilessia o il tipo di crisi trattate, e soprattutto riguardanti l’effetto di prodotti artigianali non purificati contenenti diverse e, in molti casi addirittura sconosciute, percentuali dei due principali componenti della Cannabis, il tetaidrocan abinolo (The) e il cannabidiolo (Cbd).
Diversamente dal Thc, Sperimentazione in undici centri il Cbd non à psicoattivo e fin dagli anni Settanta diversi studi su animali ne hanno dimostrato l’efficacia come anticonvulsivante. Il nostro studio recentemente pubblicato sul numer del 23 eicembre 2015 di The Lancet Neurology è il primo al mondo a valutare la sicurezza, la tollembilita e l’efficacia del cannabidiolo nel trattamento delle epilessie fannacoresistenti a esordio in età pediatrica.
Lo studio, partito dal Benioff Children’s Hospital dell’Università di California San Francisco, dove il primo paziente è stato trattato nel 2013, ha coinvolto 11 centri negli Stati Uniti. Abbiamo utilizzato una preparazione farmaceutica composta per il 99 per cento da cannabidiolo, quindi pmaticamente priva del componente psicoattivo The, somministrata in aggiunta alla terapia in corso che è stata mantenuta invariata per i primi tre mesi dello studio. In totale sono stati trattati 162 pazienti di età compresa da 1 e 30 anni affetti da diverse forme di epilessia fannacoresostente, inclusi pazienti con sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia genetica che si manifesta in età infantile con crisi frequenti e debilitanti, ritardo psicomotorio e grave compromissione della qualità di vita.
Al termine dei primi tre mesi si trattamento, abbiamo osservato una riduzione della frequenza delle crisi di almeno il 50% in cinta il 40% dei pazienti, una riduzione del 70% in circa il 20%, e di più del 90% nell’8% dei pazienti. Tuttavia, un’alta percentuale di pazienti paria cinta 1’80% ha riportato effetti collaterali, per lo più lievi o moderati, tra i quali la perdita dell’appetito, e la diarrea Tm gli effetti collaterali gravi, è importante sottolineare un incremento delle crisi fino allo stato di male In corso altri test randomizzati epilettico, rappresentato da crisi molto ravvicinate o molto prolungate.
Nel complesso, possiamo considerare questi dati incoraggianti e suggestivi di buona efficacia e discreta tollembilita, considerato che i nostri pazienti erano affetti da epilessie severe con crisi resistenti a molti, se non tutti i trattamenti antiepilettici, compresi fannaci e dieta chetogena. Due aspetti limitanti vanno però considerati: il primo riguarda il fatto che si tratta di risultati a breve termine di studio sull’uso compassionevole del cannabidiolo, nel quale a tutti pazienti è stato somministrmo il farmaco, quindi privo di un gruppo di controllo; il secondo riguarda la possibilita del cosidetto “effetto placebo”. rappresentato dal miglioramento che si osserva in pazienti ai quali è stato somministrato non il farmaco, bensì una sostanza neutra, come l’acqua In pratica, l’effetto placebo si osserva più frequentemente quando le aspettative dei pazienti sono molto alte, ci si aspetta che il prodotto funzioni, magari perché è stato presentato dai media come nuovo, potente, e “miracoloso”.
Il prossimo importante passo pertanto è rappresentato dai risultati di studi randomizzati e controllati tuttora in corso negli Stati Uniti, in grado di valutare con precisione sia l’efficacia che gli effetti collaterali del cannabidiolo nel trattamento dell’epilessia. Al momento questi studi riguardano pazienti da due epilessie mare e severe a esordio precoce quali la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut. Questi studi richiedono tempo e l’attesa è lunga e difficile sia per i nostri piccoli pazienti che per i loro genitori. Tuttavia, sono assolutamente necessari non solo per i medici. ma anche e soprattutto per proteggere i pazienti, e in particolare i bambini. Il successo nei singoli casi riportato con grande enfasi da patte dei media non può essere considerato un dato scientifico e attendibile.
Inoltre, ricordiamo che, come spesso accade, i pazienti che non rispondono non fanno notizia. Come medico credo che conoscere la composizione del prodotto che si somministra a un paziente sia fondamentale da un punto di vista tempeutico ed etico. Ho avuto il coraggio di sperimentare un nuovo farmaco, di affrontare le difficoltà amministrative, di portare avanti uno studio rigoroso con un prodotto farmaceutico, il cui profilo chimico è conosciuto e la cui composizione è costante in ogni confezione, ma non sarei pronta a trattare un bambino sperimentando pm-dotti “a base di”, considerati sicuri solo perché naturali e a base di piante, contenenti con percentuali variabili di The e Cbd, mentre sono potenzialmente tossici. Pochi hanno parlato del risultato di un’analisi condotta dalla Food and drug administration (Fda) e lesa pubblica nel maggio 2015: il 33% dei prodotti da banco venduti come preparazioni a base di cannabidiolo, non ne contenevano affatto.
L’Associazione Luca Coscioni è una associazione no profit di promozione sociale. Tra le sue priorità vi sono l’affermazione delle libertà civili e i diritti umani, in particolare quello alla scienza, l’assistenza personale autogestita, l’abbattimento della barriere architettoniche, le scelte di fine vita, la legalizzazione dell’eutanasia, l’accesso ai cannabinoidi medici e il monitoraggio mondiale di leggi e politiche in materia di scienza e auto-determinazione.
