Solo al termine di una lunga, costosa ed altamente selettiva ricerca preclinica (su cellule, animali) l’azione antitumorale di un farmaco contro il cancro potrà essere valutata sufficientemente efficace da continuarne lo studio in ambito clinico (sui pazienti). Nonostante quest’ultimo sia anche più lungo, costoso e selettivo di quello preclinico (solo una molecola su trenta arriverà ai pazienti), il numero dei nuovi farmaci oncologici il cui uso viene approvato ogni anno dalla European Medicine Agency (EMA) è in costante aumento: nel 2004-2006 erano 2-5; nel 2020-2022 10-17 (v. Figura). Una volta approvato dall’EMA, il tempo necessario affinché il farmaco completi il suo percorso di rimborsabilità da parte del servizio sanitario nazionale ed entri effettivamente in corsia per essere somministrato ai pazienti varia molto da Paese a Paese: in Germania e Svezia ci vogliono cento giorni, in Lettonia mille. Tra le diverse regioni italiane idem: al Nord quel farmaco diverrà disponibile ai pazienti molto prima che al Sud.
Il valore di un farmaco è determinato dal beneficio clinico apportato in rapporto al suo costo. Dal 2015 tale rapporto viene determinato dallo European Society of Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS). L’ESMO-MCBS attribuisce un punteggio di rimborsabilità ai farmaci di nuova approvazione EMA: i farmaci con il punteggio più alto sono messi in evidenza nelle Linee-guida ESMO per “influenzare” le singole Istituzioni nazionali nella scansione dei tempi di approvazione. Una specie di priority-list per quei farmaci che veramente apportano un beneficio clinico rispetto alle terapie standard e che quindi meritano di essere rimborsati. Ma il compito di ESMO non è per niente semplice. Il calcolo di tale punteggio viene eseguito al meglio solo quando gli studi clinici siano stati randomizzati [i pazienti vengono assegnati a loro insaputa (e meglio ancora anche ad insaputa dei ricercatori che analizzano i dati – studi randomizzati in doppio cieco) al gruppo sperimentale al quale viene somministrato il farmaco o al gruppo di controllo, al quale viene somministrato solo un placebo]. E molti studi, per esempio quando i tumori sono rari come il temibile tumore cerebrale glioblastoma, non vengono randomizzati per insufficiente numero di pazienti. Inoltre, il calcolo del punteggio ESMO-MCBS richiede di analizzare, oltre ai dati elaborati e pubblicati dai ricercatori, anche le cartelle cliniche con i dati originali (dati grezzi) perché in un numero non trascurabile di articoli scientifici i dati pubblicati sono affetti da distorsioni di vario tipo.
Infine, via via che un farmaco viene usato, se ne conosce sempre meglio effetti positivi e negativi ed il suo punteggio di rimborsabilità determinato da ESMO-MCBS può cambiare. Si tratta quindi di una procedura di valutazione complessa che necessita di molte risorse. Che sono comunque di gran lunga inferiori a quelle che andrebbero sprecate rimborsando con fondi pubblici, costosi nuovi farmaci oncologici di efficacia limitata.
Guido Frosina si è laureato in Scienze Biologiche presso l’Università e la Scuola Normale Superiore di Pisa nel 1981. Ha conseguito il Dottorato di Ricerca in Genetica presso l’Università di Ferrara nel 1987. Ha svolto ricerche in campo oncologico presso l’Institut Gustave Roussy – France, l’Imperial Cancer Research Fund – UK e dal 1987 è Dirigente Sanitario presso l’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova. Si occupa attualmente di radioterapia dei tumori cerebrali e di qualità ed integrità della Ricerca.
